Fibrosi cistica: speranze per un nuovo farmaco.

Sono molto alte le speranze per un nuovo trattamento della fibrosi cistica. In uno studio apparso sul New England Journal of Medicine, i ricercatori riferiscono che il ivacaftor farmaco orale sperimentale, precedentemente noto come VX-770, ha notevolmente migliorato le funzioni del polmone nei pazienti affetti da fibrosi cistica con uina rara mutazione genetica.

Il nuovo studio (trial clinico di fase III) riporta che sono stati trattati 161 pazienti di 12 anni, affetti da fibrosi cistica con una mutazione specifica della malattia nota come G551D. Nel corso dello studio,  i pazienti che hanno assunto il farmaco sperimentale hanno guadagnato una funzionalità polmonare del 17% rispetto a quelli che hanno assunto il placebo. “Se si considera che il paziente affetto da fibrosi cistica perde circa il 2% della funzionalità polmonare in un anno, un miglioramento del 17% è notevole”, dice Robert J. Beall, presidente della Cystic Fibrosis Foundation.
“Questa è la prima volta che un farmaco orale, è usato per curare un difetto di base in una malattia genetica”, afferma Beall, . “Questa ricerca potrebbe benissimo aprire orizzonti nuovi trattamenti per le persone che soffrono di molte malattie genetiche.”

La FDA sta rivedendo i dati sul farmaco ivacaftor,  potrebbe essere approvato già alla metà del prossimo anno.

Leggi abstract:
A CFTR Potentiator in Patients with Cystic Fibrosis and the G551D Mutation
Sally Rodriguez, Ph.D., Karl Yen, M.D., Claudia Ordoñez, M.D., and J. Stuart Elborn, M.D. for the VX08-770-102 Study Group
N Engl J Med 2011; 365:1663-1672 November 3, 2011

VX08-770-102 ClinicalTrials.gov number, NCT00909532

Editorial: Therapy for Cystic Fibrosis — The End of the Beginning?   November 3, 2011 P.B. Davis