Terapia genica contro la cecità congenita.
Pubblicato da giorgiobertin su febbraio 9, 2012
La terapia genica per la cura della cecità congenita (malattia Amaurosi Congenita di Leber (LCA) – una malattia della retina che progredisce per un totale di cecità in età adulta) ha fatto un altro passo in avanti, i ricercatori sono riusciti a migliorare la visione in pazienti adulti precedentemente trattati in un occhio.
“I pazienti ci hanno raccontato come le loro vite sono cambiate da quando hanno ricevuto la risomministrazione della terapia genica,” ha detto il co-leader Jean Bennett, MD, Ph.D., FM Kirby professore di Oftalmologia a Penn. “Sono in grado di camminare di notte, fare la spesa per generi alimentari e di riconoscere le persone, tutte cose che non potevano fare prima. Allo stesso tempo, siamo stati in grado di misurare oggettivamente i miglioramenti nella sensibilità alla luce, la visione laterale e altre funzioni visive”. “Né il primo trattamento, né il trattamento risomministrato hanno innescato delle reazioni immunitarie tali da annullare i benefici dei geni inseriti, come avviene per le terapie di altre malattie”.
Leggi abstract:
AAV2 Gene Therapy Readministration in Three Adults with Congenital Blindness
J. Bennett, M. Ashtari, A. Auricchio, F. Simonelli, K. S. Shindler, F. Mingozzi, K. A. High, A. M. Maguire et al.
Sci. Transl. Med. 4, 120ra15 (2012)
